[JO-02] 一般演題（口演）セッション02：神経変性疾患2

[JO-012] RAINBOWFISH：遺伝学的に診断された未発症の脊髄性筋萎縮症乳児を対象としたリスジプラムの非盲検試験

齋藤加代子¹、Michelle Farrar²、Dmitry Vlodavets³、Laurent Servais⁴、Edmar Zanoteli⁵、Richard Finkel⁶、Leslie Nelson⁷、Yi Wang⁸、Carolyn Fisher⁹、Marianne Gerber⁹、Heidemarie Kletzl⁹、Laura Palfreeman⁹、Renata Scalco⁹、Enrico Bertini¹⁰ (1. 東京女子医科大学ゲノム診療科、2. Sydney Children's Hospital Network and UNSW Medicine、 UNSW Sydney、 Sydney、 Australia、3. Russian Children Neuromuscular Center、 Veltischev Clinical Pediatric Research Institute of Pirogov Russian National Research Medical University、 Moscow、 Russia、4. I Motion Hopital Armand Trousseau、 Paris、 France、5. Department of Neurology、 Faculdade de Medicina、 Universidade de Sao Paulo、 Sao Paulo、 Brazil、6. Center for Experimental Neurotherapeutics、 St Jude Children's Research Hospital、 Memphis、 TN、 USA、7. UT Southwestern Medical Center、 Dallas、 TX、 USA、8. Children's Hospital of Fudan University、 Shanghai、 China、9. F. Hoffmann—La Roche Ltd、 Basel、 Switzerland、10. Department of Neurosciences and Neurorehabilitation、 Bambino Gesu Children's Research Hospital IRCCS、 Rome、 Italy)