[S-08] ゲノム編集技術が切り拓く神経内科学

[S-08-5] CRISPR/Cas9を用いた筋強直性ジストロフィーに対する治療戦略

斉藤 史明 (帝京大学医学部 神経内科)

ゲノム編集技術は、CRISPR/Cas9の出現に伴い、近年著しい進歩を遂げている。その技術応用は、単に特定の遺伝子を標的とした動物モデル作製にとどまらず、遺伝子の発現調節、エピゲノム修飾調節、RNA編集、遺伝子治療、診断技術など多岐にわたる。今後、ゲノム編集技術は疾患研究、遺伝子治療において必要不可欠な技術の一つとなることは間違いない。そのゲノム編集技術に関する基礎的な知識から最新の研究成果を神経内科医に広く知ってもらうために本シンポジウムを企画した。本シンポジウムでは、世界で活躍する若手研究者を含む日本人研究者による、ゲノム編集の基礎知識から技術応用までの概要、基本的な技術を利用したモデル動物作製、応用技術を利用した疾患研究、神経筋疾患の遺伝子治療、さらに世界最先端の治療応用を目指した生体内ゲノム編集研究に関する講演を予定している。

昭和６３年　群馬大学医学部卒業
同年　東京医科歯科大学神経内科学講座入局
平成７年　同大学院卒業
　　（アミロイド前駆体蛋白のＮ結合型糖鎖に関する研究で学位を取得）
平成８年　帝京大学神経内科学講座助手
平成１１年～平成１４年　米国Howard Hughes Medical Institute研究員
　　（Kevin Campbell博士の指導のもと筋ジストロフィーの分子病態の研究に従事）
平成１４年　帝京大学神経内科学講座助手
平成１９年　同助教
平成２０年　同講師
平成２４年　同准教授　現在に至る

所属学会
日本神経学会代議員、日本生化学会評議員、日本内科学会、日本ゲノム編集学会、日本筋学会、日本神経科学会、日本認知症学会、世界筋学会

最近の共著論文
1) Okuma H et al. Neurol Genet 2016; 2: e50.
2) Rader EP et al. Proc Natl Acad Sci USA. 2016; 113: 10992-10997.
3) Saito F et al. Hum Mol Genet. 2014; 23: 4543-4558.