[3P] 83 ゲノム編集

[3P-385] 人工miRNA搭載AAVを用いた先天性大脳白質形成不全症の遺伝子治療法の開発

*李 コウ¹、三島 玲子¹、井上 健¹ (1. 国立精神・神経医療研究センター, 病態生化学部)

キーワード：Pelizaeus-Merzbacher disease, AAV, miRNA, gene therapy