[S04] 小児用医薬品の創薬研究とその拡充に向けた取り組み

2024年3月29日(金) 09:45 〜 11:45 [304会場] 会議センター 304 (3F)

オーガナイザー：川岸裕幸（国立衛研）、諫田泰成（国立衛研）

深刻な超少子高齢社会に突入した本邦において，生まれてきた子供たちの命を一つでも多く救うことが求められている．そのためには，小児疾患用治療薬の創出は最も重要な課題のひとつであり，政府が示す「経済財政運営と改革の基本方針（骨太方針）2023」においても，小児用・希少疾病用治療薬の拡充推進が謳われている．しかしながら小児疾患は，臨床試験を実施するにあたり患者の数が少ないことが多く，また患者の背景や病因が多様であるといった問題を抱えている．さらに，小児の成長段階に合わせた有効性・安全性評価の必要性についても議論となっていることから，小児用医薬品の開発は困難を極めている．そのため，小児用医薬品の上市拡大のためには，基礎・臨床研究のさらなる推進とともに，産官学のより一層の連携を推進していく必要がある．本シンポジウムでは，胎児，新生児の心不全治療に向けた創薬基盤研究に加え，小児患者の特性を考慮した製剤設計，小児希少疾患の臨床試験の留意点について紹介する．創薬基礎研究から，臨床試験やレギュラトリーサイエンスまで一貫した最新の情報を共有することで，革新的な小児用医薬品の開発とその拡充に向けたbench-to-bedsideな研究のあり方や展望について議論を深めたい．