公益社団法人日本生化学会

[2P-043(2T11m-03)] AAVを用いたGM2ガングリオシド―シスモデルマウスの遺伝子治療

大西 恭弥1, 辻 大輔1,2,4, 渡邊 綾佑2, 村松 慎一3,4,5, 伊藤 孝司1,2,4,5 (1.徳島大院薬, 創薬生命工学, 2.徳島大薬, 3.自治医大医, 4.AMED, ACT-MS, 5.AMED, TR-SPRINT)

キーテクノロジー:遺伝子治療

GM2ガングリオシド、β-Hexosaminidase、リソソーム病、遺伝子治療、アデノ随伴ウイルス

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