第61回日本小児神経学会学術集会(JSCN2019)

講演情報

English session

遺伝・遺伝子異常

[E5] English Session 5
遺伝・遺伝子異常

2019年6月1日(土) 13:30 〜 14:30 第8会場 (1号館3F 会議室131+132)

Chair: Toshiki Takenouchi (Department of Pediatrics, Keio University School of Medicine), Hitoshi Osaka (Department of Pediatrics, Jichi Medical University)

[E-028] The value of AVXS-101 gene-replacement therapy(GRT)for spinal muscular atrophy type 1(SMA1)

Omar Dabbous, Douglas M. Sproule, Douglas E. Feltner, Marcus Droege, Farid Khan, Ramesh Arjunji (AveXis, Inc., Bannockburn, Illinois, USA)

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