Fri. Jun 3, 2022 1:00 PM - 3:00 PM Room 4 (Conference Hall B)

Chair: Yuka Ishikawa(National Hospital Organization Hokkaido Medical Center),Masafumi Matsuo(Kobe Gakuin University)

【企画・趣旨のねらい】
長年“治療法が無い”と言われてきた神経筋難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィーに，2019年から遺伝子に基づく疾患修飾薬が，わが国でも保険診療となりました．座長の松尾雅文先生が世界に先駆けて開発されました．福山型先天性筋ジストロフィー，筋強直性ジストロフィーでも分子生物学的機序に基づく治療法の開発がわが国で先駆的に進められています．この疾患修飾薬の導入は，予後の変化をもたらし，早期診断や国際ガイドラインに基づく標準診療体制の重要性が増すことが欧米でも示唆されています．
一方，欧米でも指摘されているように，わが国で，治療効果を最大にできる希少な筋疾患の早期の診断，治療，研究の専門診療体制が各地で十分に整備されているとは言えません．そこで，欧米のモデルを参考に，筋疾患診療における専門医療機関，基幹病院，クリニックによる診療連携の育成が課題です．これらを，新たな治療薬の開発や市販後調査の基盤として強化し，今後の臨床研究につなげることについて，情報共有を図りたいと考えます．