[I-PMDA-1] Off-labelとは
Keywords:小児用医療機器, 適応外使用, 薬機法
日本では、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）がリスクが高い医療機器の審査を行い、有効性及び安全性が担保されていると判断された医療機器のみが厚生労働省から承認が与えられる。承認審査にあたっては、申請者が提示した使用目的（その医療機器がどのような対象患者や疾患の治療又は診断に対して使用するかを示したもの）に対して、その医療機器が確かに有効かつ安全に患者への治療や診断に寄与するかを、非臨床試験や臨床試験等から評価する。審査の結果、確かにその医療機器による治療又は診断が有効かつ安全だと認められた対象患者や疾患は、その医療機器の「使用目的又は効果」として規定される。一方、添付文書においては、「使用目的又は効果」とは別に、その医療機器の使用が適切ではない病態や対象患者、使用にあたって注意すべき状況などについて情報提供が行われる。成人疾患領域に比べて治療や診断に必要な医療機器開発が遅れている小児・先天性疾患治療においては、医療機器を適応外使用せざるを得ない状況があるといわれている一方、どこまでが適応内なのかについて当事者によって認識が異なる現状がある。本発表では、薬事規制上における適応外使用の考え方や、オフラベルに対する立場による認識の違いについて紹介する。