59th Annual Meeting of the Japanese Society of Neurology

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Symposium

[S-03] The key molecules in the pathogenesis of ALS and prospects for therapeutic development

Wed. May 23, 2018 9:50 AM - 11:50 AM Room 14 (Royton Sapporo / Pearl Hall AB (20F))

Chair: Naoki Atsuta(Department of Neurology, Nagoya University Hospital), Makoto Urushitani(Department of Neurology, Shiga University of Medical Science)

かつて筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態は全く不明であったが、近年ALSの病態関連遺伝子および分子病態の解明は驚くべき進捗を遂げている。同定されたALS原因遺伝子数は既に20を超えるが、それらの多くはRNA代謝、神経炎症、オートファジー関連などに分類することができる。病態を構成する遺伝子・分子が分かり始め、そこから分子病態を解き明かし、disease-modifying therapyを開発するという、非常にアクティブなところに差し掛かったのがALS研究の現在地である。このシンポジウムでは、TDP-43、FUS/TLS、optineurinなどALSの病態関連遺伝子を手がかりに、病態解明研究の最前線を示し、そこからの治療開発の戦略と見通しについても明らかにする。各遺伝子変異を持った患者由来のiPS細胞を用いた治療開発の展望も紹介する。

Hirofumi Maruyama1, Hiroyuki Morino2, Hideshi Kawakami2 (1.Department of Clinical Neuroscience and Therapeutics, Graduate School of Biomedical & Sciences, Hiroshima University, 2.Department of Epidemiology, Research Institute for Radiation Biology and Medicine, Hiroshima University)

Shinsuke Ishigaki1,2, Gen Sobue3 (1.Department of Neurology, Nagoya University Graduate School of Medicine, 2.Department of Therapeutics for Intractable Neurological Disorders, Nagoya University Graduate School of Medicine, 3.Research Division of Dementia and Neurodegenerative Disease, Nagoya University Graduate School of Medicine)