AVXS-101 Gene Replacement for Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1) : Pivotal Study (STR1VE) Update

Petra Kaufmann

講演情報

一般演題口演セッション

[O-10] 臨床神経生理学1

2019年5月22日(水) 15:35 〜 17:05 第13会場 (大阪国際会議場8F 会議室801-802)

座長：松橋眞生（京都大学大学院医学研究科てんかん・運動異常生理学講座）コメンテーター：金子鋭（関西医科大学脳神経内科）

[O-10-6] AVXS-101 Gene Replacement for Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1) : Pivotal Study (STR1VE) Update

Petra Kaufmann¹, John W. Day², Claudia A. Chiriboga³, Thomas O. Crawford⁴, Richard S. Finkel⁵, Kayoko Saito⁶, Mari Matsuo⁶, Tamaki Kato⁶, Authorship Truncated⁷, Jerry R. Mendell^8,9,10 (1.AveXis, Inc., 2.Stanford University Medical Center, 3.Columbia University Medical Center, 4.Johns Hopkins Medicine, 5.Nemours Children’s Hospital, 6.Tokyo Women's Medical University, 7.Authorship Truncated for Submission, 8.Center for Gene Therapy Nationwide Children’s Hospital, 9.Department of Pediatrics, Ohio State University, 10.Department of Neurology, Ohio State University)

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