[S-01] How can the registry contribute to drug development for neurological diseases?

[S-01-1] Current status of Clinical Innovation Network and Remudy (Registry of muscular dystrophy)

Harumasa Nakamura¹, Shin'ichi Takeda² (1.Translational Medical Center, National center of neurology and psychiatry, 2.National center of neurology and psychiatry)

現在、神経疾患の克服を目指した創薬が世界的に行われ、国内でもいくつか新薬が承認されているが、臨床応用はいまだ十分とは言えない。近年、疾患レジストリ等を活用することで創薬に繋げる動きが盛んとなっており、行政もクリニカルイノベーションネットワーク（CIN）と呼ばれる施策によってこの動きを後押ししている。本シンポジウムではCINの概要について触れた後に、神経疾患のレジストリにおいて実務を担っている演者から各レジストリの目的や特徴だけでなく、創薬の面でいかに貢献できるのかを提示いただく。さらに規制当局や製薬企業の立場からもレジストリへの期待を述べていただく。各演者には、レジストリの運営で苦労している点や、レジストリが抱える弱点などについても率直に触れていただき、総合討論で今後の展望に結びつくヒントが得られるようにしたい。本企画が創薬を目指す人やレジストリを運営する人の一助になればと考えている。

1999年京都府立医科大学医学部医学科卒業、1999年より京都大学医学部付属病院及び2000年より浜松労災病院で内科、神経内科研修医。2002年より国立精神・神経センター武蔵病院神経内科レジデントを経て医員へ。2005年より医薬品医療機器総合機構（以下、PMDA）新薬審査第3部審査専門員として神経内科領域中心に新薬審査、対面助言に携わり、またファーマコゲノミクス検討チーム、ICH-M3メンバーとしても活動。2008年より国立精神・神経センター病院神経内科医師（現、国立精神・神経医療研究センター病院神経内科診療部医師）として、神経難病・希少疾患中心に外来・病棟の診療とともに、患者登録システム等の開発・運営、倫理委員会事務局等に関わる。また、PMDA専門委員、未承認薬・適応外薬問題検討会議の精神・神経ワーキンググループメンバー就任。2011年より、Institute of Human Genetics, Newcastle University, U.K.へ客員研究員として留学。2012年より、再びPMDA新薬審査第3部審査役代理として新薬承認審査業務に携わり、オーファン医薬品ワーキンググループメンバーとしても活動。2014年4月より現職。