[S-12] Symposium 12
The next-generation ALS clinical trials proposed from the 5 running investigator-initiated clinical trials in Japan

[S-12-5] A phase I dose escalation study of bosutinib for amyotrophic lateral sclerosis patients

^○Haruhisa Inoue (Center for iPS Cell Research and Application (CiRA), Kyoto University)

1999年に国内承認されたRiluzole以来、長らく登場しなかった第2のALS治療薬が本邦発のEdaravoneであったことは大きなインパクトをもって世界に迎えられている．さらに2017年，同じ運動ニューロン疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）にはNusinersen，球脊髄性筋萎縮症（SBMA）にはLeuprorelinが相次いで承認され、ALS創薬の追い風となっている。実際、国内では現在5つのALS治験がいずれも医師主導で実施されており、これまでにない活況である。しかしながら、ALSにおけるシーズの探索、治験のデザイン、被験者エンロールメント、そして治験実施上の課題もまた明らかとなりつつある。本シンポジウムでは、ALSひいては神経変性疾患全体に対する創薬研究を見据え、次世代ALS治験に向けた重要課題を提示し合い、その克服戦略を会員と共に議論したい。

1992年 京都大学医学部卒業
　　　　京都大学医学部附属病院神経内科
1997年 国立精神・神経センター神経研究所 研究生、流動研究員
　　　　ペイチ医科大学神経病理学教室（ハンガリー）研究員
1999年 理化学研究所脳科学総合研究センター スタッフサイエンティスト
2004年 ハーバード大学医学部 博士研究員
2005年 京都大学大学院医学研究科 脳病態生理学講座臨床神経学 助手、助教
2009年 京都大学物質-細胞統合システム拠点 iPS細胞研究センター 特定拠点准教授
2010年 京都大学iPS細胞研究所 准教授
2014年 京都大学iPS細胞研究所 教授（現職）
2017年 理化学研究所バイオリソース研究センター iPS創薬基盤開発チーム　チームリーダー
　　　　理化学研究所革新知能統合研究センターiPS細胞連携医学的リスク回避チーム
　　　　客員主管研究員（併任）
【研究テーマ】
幹細胞技術を利用した中枢神経系の理解、病態の解明、臨床への還元。