2021年5月19日(水) 14:15 〜 16:15 第8会場 (国立京都国際会館 1F Room E)

座長：平澤 恵理(順天堂大学医学部附属順天堂医院脳神経内科),杉江 和馬(奈良県立医科大学脳神経内科学講座)

核酸医薬等による遺伝性筋疾患の治療が実用化する時代を迎え、アンメット・メディカル・ニーズへの対応の可能性に期待が高まっている。２０２０年３月のビルトラルセンの発売は日本発の核酸医薬として大きなニュースであった。今後、多くの学会員が核酸・遺伝子医薬に関わる機会も増えてくることが予想される。一方で、遺伝性筋疾患は患者数が少ないため、学会員にとって知識の獲得や診療経験が十分とはいえない領域である。本シンポジウムでは、筋ジストロフィーに代表される希少性神経筋疾患治療に関する最新の知見を示す。治療開発に寄与する筋レポジトリーに基づく研究、また、現在治療薬の実用化が近づいている事例とその周辺研究展開を紹介する。これにより、学会員全体の診療レベルの向上に役立ち、難病患者への光明に繋がる機会となれば幸いである。