[2P-043(2T11m-03)] AAVを用いたGM2ガングリオシド―シスモデルマウスの遺伝子治療

^○大西 恭弥¹, 辻 大輔^1,2,4, 渡邊 綾佑², 村松 慎一^3,4,5, 伊藤 孝司^1,2,4,5 (1.徳島大院薬, 創薬生命工学, 2.徳島大薬, 3.自治医大医, 4.AMED, ACT-MS, 5.AMED, TR-SPRINT)

キーテクノロジー：遺伝子治療

GM2ガングリオシド、β-Hexosaminidase、リソソーム病、遺伝子治療、アデノ随伴ウイルス