公益社団法人日本生化学会

[3P-010] GM2ガングリオシドーシスに対する、改変型β-Hexosaminidase B発現AAVベクターによる遺伝子治療法開発

大西恭弥1, 辻大輔1,2, 加守虹穂2, 村松慎一3, 伊藤孝司1,2 (1.徳島大学 大学院 医歯薬学研究部 創薬生命工学分野, 2.徳島大学 薬学部, 3.自治医科大学 医学部)

キーテクノロジー:遺伝子治療

リソソーム病、GM2ガングリオシド、遺伝子治療、アデノ随伴ウイルス

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