[3P-010] GM2ガングリオシドーシスに対する、改変型β-Hexosaminidase B発現AAVベクターによる遺伝子治療法開発

^○大西恭弥¹, 辻大輔^1,2, 加守虹穂², 村松慎一³, 伊藤孝司^1,2 (1.徳島大学 大学院 医歯薬学研究部 創薬生命工学分野, 2.徳島大学 薬学部, 3.自治医科大学 医学部)

キーテクノロジー：遺伝子治療

リソソーム病、GM2ガングリオシド、遺伝子治療、アデノ随伴ウイルス