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[2T16a-06(1P-327)] 先天代謝異常症ガラクトシアリドーシスに対するより効果的な遺伝子治療薬開発
キーテクノロジー:遺伝子治療
先天代謝異常、アデノ随伴ウイルス、遺伝子治療、ミオクロニー発作、中枢神経症状
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