[1P-532] AAVPHP.eBを用いた脳室内単回投与によるNEU1欠損症に対する遺伝子治療

^〇福池 凜^1,3, 月本 準¹, 堀井 雄登¹, 竹内 美絵², 加守 虹穂², 三好 瑞希¹, 篠原 康雄³, 伊藤 孝司⁴ (1.徳島大学大学院薬学研究科, 2.徳島大学薬学部薬学科, 3.徳島大学先端酵素学研究所, 4.自治医科大学医学部小児学科)

キーテクノロジー：脳室内単回投与

遺伝子治療、AAV、脳室内単回投与