[1P-535] 嚢胞性線維症関連CFTR変異体の機能改善におけるRFFLアンチセンスオリゴの有効性評価

^〇日向 大智¹, 福田 友佳理¹, 福田 亮介¹, 笠原 勇矢², 小比賀 聡³, 吉田 徳幸⁴, 井上 貴雄⁴, 沖米田 司¹ (1.関西学院大学 生命環境学部 生命医科学科, 2.国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所、創薬デザイン研究センター, 3.大阪大学大学院　薬学研究科, 4.国立医薬品食品衛生研究所　遺伝子医薬部)

キーテクノロジー：ASOによるRFFL機能阻害

嚢胞性線維症(CF)、ASO、E3 ligase、CFTR、RFFL