13:35 〜 14:00

[3PS8-2] アデノ随伴ウィルスベクターを用いたAADC欠損症に対する遺伝子治療の有効性

〇山形 崇倫¹、小島 華林¹、宮内 彰彦¹、多賀 直行²、水上 浩明³、加藤 光広⁴、中嶋 剛⁵、小坂 仁¹、村松 慎一^6,7 (1.自治医大 小児科学、2.自治医大 麻酔科集中治療医学、3.自治医大 遺伝子治療研究部、4.昭和大 小児科学、5.自治医大 脳神経外科学、6.自治医大 神経内科学、7.東大医科研 遺伝子・細胞治療センター)

gene thrapy, AAV vector, AADC deficiency