特定非営利活動法人 日本分子生物学会

[1P-0687] Pelizaeus-Merzbacher病におけるPLP1遺伝子重複を標的としたAAVによるartificial miRNA遺伝子治療

〇李 コウ1、岡田 浩典2、境 和久3、岡田 尚巳2、一戸 紀孝3、後藤 雄一1、井上 健1 (1.国立精神・神経医療研究センター・神経研・疾病研究第二部、2.日本医科大学・大学院医学研究科 ・分子遺伝学、3.国立精神・神経医療研究センター・神経研・微細構造研究部)

先天性大脳白質形成不全、遺伝子治療、アデノ随伴ウイルス、人工マイクロRNA

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