[S43] 核酸医薬開発の現状と課題 ―国産の核酸医薬創出に向けた取り組み―

2023年3月27日(月) 13:50 〜 15:50 [M1会場] 医学部学友会館「フラテ」　ホール (1F)

オーガナイザー：川上純司（甲南大FIRST）、井上貴雄（国衛研）、小比賀聡（阪大院薬）

核酸医薬品は従来型の分子標的薬と異なり、標的蛋白質の構造や物性に依存しない汎用性の高い分子設計が可能であり、特に2016年以降から急速に実用化が進んでいる。これらの多くは海外開発品であるが、2020年に初の国産核酸医薬が日本と米国で承認され、現在も多くの核酸医薬が前臨床・臨床試験中である。我が国において今後加速度的に進展するであろう核酸医薬品の開発とそれに続く承認申請に向け、核酸医薬品の品質管理の在り方について産官学でコンセンサスを形成することは喫緊の課題である。
アカデミアからは大阪大学の小比賀が、化学構造に基づく核酸医薬の製造・精製・分析について課題を抽出する。また、官の立場にあるPMDA伊藤氏から、審査の視点から留意点と問題意識を紹介してもらう。産業界からは、オリゴヌクレオチド原薬の合成を担う企業から南海氏が現在直面している問題とその解決法について、また承認申請をする立場として製薬協の関口氏が品質管理において認識している課題について紹介する。更に、複数の核酸医薬品を上市しているアルナイラムジャパンの鎌倉氏が、実際の核酸医薬の承認申請を行った経験を紹介する。最後に甲南大学の川上が、現在AMED主導で展開されている、次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業（RNA標的創薬技術開発）での取り組みを紹介する。